什么是多个终点指标的顺序检验呢?Marcus于1976年首次提岀,当对同一个问题有多个终点指标时,可按指标的重要性排序,进行序贯检验或顺序检验(hierarchical testing procedure),即从最重要的指标开始,依次进行假设检验,当前一个假设检验拒绝H0时,方可进行下一个指标的假设检验;如果前一个假设检验不拒绝H0,则停止所有后续指标的检验,并由此推断后面的指标组间差异均无统计学意义。此时,每个假设检验的检验水准皆为α,总的第一类错误仍控制在α以内。接下来我们通过一篇发表于《LANCET》的研究看一下实际应用吧!
超长效德谷胰岛素与甘精胰岛素治疗1型糖尿病——临床非劣效性试验
研究背景
1型糖尿病属于自身免疫性疾病,由于自身免疫系统破坏产生胰岛素的胰岛β细胞,导致体内胰岛素水平绝对缺乏。1型糖尿病患者须要及时补充基础胰岛素。2005年,一项具有里程碑意义的临床试验阐述了密集的皮下注射基础胰岛素及餐前大剂量胰岛素的治疗方案能够显著改善1型糖尿病患者的血糖控制效果并降低长期并发症风险,并发表在了《The New England Journal of Medicine》上。但是,由于体外补充胰岛素治疗无法完全模仿体内胰岛素代谢的昼夜差别,因此夜间低血糖为常见的不良事件;另外,长效胰岛素无法提供24小时的有效基础剂量,因此临床上急需一种超长效胰岛素以更长效更平稳地维持1型糖尿病患者的胰岛素基础剂量。
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