在药物经济学中,健康产出是指疾病和干预手段对研究对象产生的临床方面(住院、死亡、截肢等)或生存质量的影响。健康产出的测量指标包括效果、效用和效益。
效果包括实验条件下获得的临床疗效和现实世界研究中的实际效果两种。在缺少实际效果数据时,可根据相关模型应用临床疗效来做药物经济学分析(本例中便是这种情况)。临床疗效反映在随机对照实验中,即是临床终点事件(在我们的例子中就是心衰再住院、心血管死亡和非心血管死亡)的发生率。
效用指的是在药物经济学中患者或社会对于某种干预措施所带来的健康结果的一种偏好。质量调整生命年(QALY)是常用的效用指标,等于剩余生命年乘以这段时间内的健康效用值。而健康效用值反映的是人对自身健康状况的满意程度,取值0-1,0代表死亡,1代表完全健康的状态。值得注意的是,在计算未来的效用时,是否需要对效用值进行贴现是一个仍在争论的问题,目前大部分研究都使用与成本一样的贴现率对未来效用值进行贴现。
效益是用货币单位对健康产出进行量化测量。意愿支付法(willingness to pay)从个人健康偏好不变的情况下通过牺牲一部分货币收益以提高健康状态来评价不同干预所带来的获益的可接受性。增量成本效果比(ICER)是计算干预与对照组成本和效用之差的比值,即干预组比对照组每多提高一个质量调整生命年所需要的成本。
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