最近读到的一篇文章引起我们的极大兴趣。
研究者利用之前的数据做了重新分析,只因为解决了一个非常好的临床问题,论文就发在了Lancet Neurology杂志(IF:30.039)。
这篇论文再次验证了选题和统计分析对于发表高质量论文的关键作用。
这篇论文的题目为“Stage at which riluzole treatment prolongs survival in patients with amyotrophic lateral sclerosis: a retrospective analysis of data from a dose-ranging study(利鲁唑治疗可延长肌萎缩性侧索硬化患者的生存期:一项剂量范围研究的数据回顾性分析)”,发表于2018年。
一、研究背景(立项依据)
肌萎缩性侧索硬化症(ALS)是一种严重的神经退行性疾病,可导致患者出现进行性麻痹症状并最终因呼吸衰竭而死亡,目前尚无根治方法。
利鲁唑是延长ALS患者生存的唯一药物,在临床试验中,100 mg/d的剂量具有最好的风险-效益比。
但是利鲁唑对ALS生存率的影响是发生在疾病的早期,晚期还是在于整个疾病过程中,尚不清楚。
从患者的角度来看,延长疾病早期阶段的药物与延长疾病晚期阶段对其生活治疗有重大影响;而从健康经济学的角度来看,疾病早期阶段的生存获益可能优于症状治疗后阶段的生存获益,因为后期症状的管理代价可能更为昂贵。
了解利鲁唑的生存获益与病程分期之间的关系显得尤为重要。
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