新英格兰医学杂志刊出的一篇综述《The Primary Outcome Is Positive — Is That Good Enough?》中[1]，作者认为当临床试验的主要结局阳性时，还应当考虑11个问题。（表1）

表1 主要结局阳性时应当考虑的问题

一项治疗措施是否具有临床推广价值要综合考虑其疗效和安全性。然而，即便从人群角度看该措施的治疗价值远大于不良反应风险，在具体到个体水平时未必能得到相同的结论。因为，该措施的疗效-安全性关系可能因人而异，例如，某些患者具备的特征可能使其不能获得明显治疗效果，或者使患者容易发生严重的不良反应，这些个体可能不适合使用该治疗措施。

现实中有很多药物都具有这样的特征，比如氨基糖苷类抗生素，某些基因突变的儿童使用后将导致不可逆的听力受损；喹诺酮类抗生素可影响儿童软骨发育；大多数经肝肾代谢的药物都要求患者具有一定的肝肾功能等。研究者在临床试验中，应当尽可能地识别出不同类型患者的疗效-安全性关系，以正确识别适合该治疗措施的人群。

在这个过程中，研究者可能需要借助于统计学模型，其基本原理为：以患者疗效，或不良反应情况为因变量，以可疑因素为自变量建立模型，如Logistic模型、普通线性回归模型、Cox回归模型等，识别出与患者获益和发生不良反应相关的因素，用以指导患者的治疗。下面介绍一个实例，读者可予以借鉴。

针对DAPT试验[2]，研究者进行了进一步的研究[3]。研究者使用多变量统计模型对患者发生心梗或支架血栓的风险，以及患者发生大出血的风险进行了预测，以找出相应的危险因素（表1）。除了治疗组别外，模型中还纳入了9个患者特征变量及操作特征变量，用以预测患者发生缺血或出血的风险。表1中列出了所有有统计学意义的变量。