以强化血糖控制为例,搞懂绝对获益和相对获益!

李延龙

李延龙

上海盛迪医药有限公司

擅长:研究设计和统计分析
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2017-11-02 来源:医咖会

Circulation最近发表了一篇综述《An Evidence-Based Medicine Approach to Antihyperglycemic Therapy in Diabetes Mellitus to Overcome Overtreatment》[1],作者以糖尿病的强化血糖控制为例探讨了循证医学如何克服过度医疗以及提供个性化的治疗决策,并提出了4个重要原则。(表1)

我们将在公众号中分几期探讨这些原则,今天我们先聊聊绝对获益和相对获益!

一、绝对获益和相对获益

假设有这么一个临床试验,旨在评价药物A与安慰剂相比,服用1年后预防心梗的疗效。如果A药组10%发生心梗,安慰剂组15%发生心梗,那么A药相对于安慰剂的RR=0.67,RRR=33%。在这个例子中,ARR=5%,NNT=20。(什么?你忘记了RRR、ARR、NNT这些高大上指标,不用着急赶快戳“实例讲解:RRR、ARR、NNT都分别是什么?”,复习一下撒!)在这个临床试验中,如果A药组只有1%发生心梗,安慰剂组只有1.5%,那么RR=0.67,ARR=0.5%,NNT=200,这时候A药的疗效就很有限了。(表2)

因此,仅仅是告诉临床医生RR或者RRR并不能让他们了解确切的疗效大小;依赖于RR或RRR并不能客观评价疗效,甚至会过高估计治疗措施的潜在获益。相反,疗效的绝对估计(ARR,NNT)可以更准确地估计疗效的大小和潜在的临床价值。

再回到上面的例子,NNT=20意味着相较于安慰剂组,每预防1例心梗的发生,平均需要20名病人服用A药。值得注意的是,NNT=20也意味着服用A药的20个人当中,其余19人并不能因此从预防心梗中获益。尽管ARR和NNT均能有效估计治疗措施的绝对获益,但是NNT更加明确地说明每一个病人对于某种治疗措施的获益是不均等的,正如上面例子所提到的大多病人在服用A药1年后并不能从中获益,即使这在临床上是可以接受的。

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