美国医学会论文撰写指导手册[1]指出：随机对照试验（RCTs）通常能对治疗效果做出最有力的推断，RCT可以使用因果关系等术语，观察性研究“不能做出因果推断，应该用关联或相关性来描述，并应避免因果关系的措辞”。

目前，对观察性数据进行分析在医疗决策中发挥着越来越重要的作用，通常包含来自医疗保险数据库和电子病历的真实世界证据。观察性研究有其局限性，但越来越多地被用于评估治疗效果，这也备受争议。

为了解决这一争议，JAMA在4月25日发表的一篇文章，对已发表的RCTs结果与3个国家保险数据库的分析结果进行了直接比较[2]。在对这三个数据库进行分析时，纳排标准是预先制定好的，并通过倾向性评分匹配纳入人群，以达到模拟RCT的效果。结果显示，这种分析得到的真实世界证据，结论与RCT相似，但是研究也认为模拟RCT可能也不是那么好实现，混杂因素也容易导致结果出现分歧。

链接：https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2804067

JAMA同期也发表了一篇专家述评[3]，一起来看看这个述评是怎么看待真实世界证据的。

链接：https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2804092

为了解释上述研究的比较结果，首先应该认识到RCTs和真实世界证据的局限性。例如，美国医学会论文撰写指导手册[1]指出：RCTs是在受控、标准化和高度监控的环境中，通常在经过严格筛选的患者样本中评估干预效力（efficacy）。因此，RCTs的结果可能无法反映真实世界环境的治疗效果，也无法反映没有参加试验的其他人群的治疗效果。相比之下，真实世界证据没有上述限制。

为了比较RCT和真实世界证据，研究人员精心设计研究方案，以确保真实世界证据分析的人群、干预、比较、结局和时间节点（PICOT）尽可能接近其要对比的RCTs。研究结果表明：当真实世界研究的设计和测量指标可以高度模拟RCT时，其结果与RCTs的结果较为一致”。作者认为，真实世界观察性数据“可以通过回答RCTs未能回答的治疗效果的重要问题来提供有价值的补充性证据”。