新英格兰医学杂志（NEJM）2018盘点来了，医咖会每年都会整理相关内容，下面让我们一起看看2018年合集（Notable Articles of 2018） 都有哪些研究上榜。

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1、健侧颈7神经移位术治疗上肢痉挛性偏瘫

Trial of Contralateral Seventh Cervical Nerve Transfer for Spastic Arm Paralysis

研究概要：

这项重磅研究的研究者来自复旦大学附属华山医院。本研究将36名超过5年病史的中枢性偏瘫患者，随机分为两组，一组（18例）进行健侧颈7神经移位术联合康复治疗，另一组（18例）进行单纯康复治疗。主要临床结局为Fugl-Meyer上肢量表评分（得分范围为0 ~ 66分，得分越高表明治疗和恢复效果越好）从基线到12个月的变化。 

随访12个月的结果表明，接受创新手术治疗的患者，偏瘫上肢运动功能相比对照组明显改善（Fulg-Meyer评分：手术组提高平均17.7分，对照组提高平均2.6分；P＜0.001）。

2、糖皮质激素辅助治疗感染性休克

Adjunctive Glucocorticoid Therapy in Patients with Septic Shock

研究概要：

研究者将3800名进行机械通气的感染性休克患者随机分配至氢化可的松（每天200 mg）或安慰剂对照组，为期7天，直至死亡或转出重症监护室（ICU）。主要结局为90天全因死亡率。

结果显示在进行机械通气的感染性休克患者中，持续输注氢化可的松组患者的90天死亡率并不比安慰剂组低（27.9% vs 28.8%；P=0.50）。

3、轻度哮喘：按需使用布地奈德-福莫特罗 vs 维持使用布地奈德

As-Needed Budesonide–Formoterol versus Maintenance Budesonide in Mild Asthma

研究概要：

这是GINA前任主席Paul O'Byrne 教授等领衔、钟南山院士团队参与的一项研究。这项为期52周、多中心、随机双盲3期试验共纳入了4176名≥12岁轻度哮喘患者，比较了以下两种方案的效果：按需使用布地奈德-福莫特罗和布地奈德维持治疗。结果表明，按需使用布地奈德/福莫特罗组与布地奈德维持治疗组在哮喘年急性发作率方面无明显差异，但前者所用ICS的剂量仅是布地奈德维持治疗组的1/4。

4、体外肺膜氧合治疗严重急性呼吸窘迫综合征

Extracorporeal Membrane Oxygenation for Severe Acute Respiratory Distress Syndrome

研究概要：

该项随机研究将重度ARDS患者进行随机分组，一组患者立即接受ECMO治疗（ECMO组），另外一组继续接受常规治疗（对照组）。主要终点为60天死亡率。

结果显示，对于非常严重的ARDS患者，与常规机械通气失败后用ECMO作为挽救策略相比，ECMO治疗并没有显著降低60天死亡率。

5、RNAi药物Patisiran治疗遗传性甲状腺素转运蛋白相关淀粉样变性

Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis

研究概要：

研究纳入了225名伴有多神经病的遗传性甲状腺素转运蛋白相关淀粉样变性患者，以2:1的比例随机将患者分配至注射Patisiran或安慰剂，并对疾病改善程度进行评估，结果显示Patisiran改善了患者的多种临床表现。

6、21基因检测指导乳腺癌辅助化疗

Adjuvant Chemotherapy Guided by a 21-Gene Expression Assay in Breast Cancer

研究概要：

研究人员进行了一项前瞻性试验，纳入10,273名激素受体阳性、HER2阴性、腋淋巴结阴性的乳腺癌患者。在9719名有随访信息的患者中，6711例（69％）的患者在21基因测试中，“复发概率”评分为11-25（为中间值，既往研究表明，10分以下的患者不需要接受化疗，而25分以上的患者则需要接受化疗），被随机分配接受化疗内分泌治疗或单独内分泌治疗。

结果发现，仅接受内分泌治疗组中患者的复发情况并不劣于接受辅助化疗内分泌治疗的患者。在长达9年的随访时间内，两个治疗组的无浸润性疾病生存率相似（内分泌治疗组为83.3％，化疗内分泌治疗组为84.3％），无远处转移复发率（94.5％和95.0％） 及患者的总生存率（93.9％和93.8％）也相似。 

7、口服免疫治疗药物AR101可治疗花生过敏

AR101 Oral Immunotherapy for Peanut Allergy

研究概要：

该研究对496例4-17岁花生过敏患者按照3:1分组，分别给予AR101（n=372）或安慰剂（n=124）治疗。结果显示，与安慰剂相比，AR101组的患者可以消化更高剂量的花生蛋白，且没有剂量限制性症状，在花生暴露期间过敏症状程度更低。

8、阿司匹林对健康老年人无残疾生存的影响

Effect of Aspirin on Disability-free Survival in the Healthy Elderly

研究概要：

2010～2014年，ASPREE研究纳入了年龄≥70岁（或年龄≥65岁的美国黑人和西班牙裔），且没有心血管疾病、痴呆或残疾的澳大利亚和美国社区居民。参与者被随机分配至每天接受100 mg阿司匹林肠溶片治疗组或安慰剂治疗组。主要复合终点为死亡、痴呆或持续性身体残疾。次要终点为主要终点的单个指标和大出血事件的发生。

结果显示，在5年的随访中，健康老年人使用阿司匹林不会延长无残疾生存期，而与安慰剂相比会有较高的大出血发生率。

9、VX-659–Tezacaftor–Ivacaftor三联疗法治疗携带1或2个Phe508del等位基因的囊性纤维化患者

VX-659–Tezacaftor–Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two Phe508del Alleles

研究概要：

本研究旨在探讨：新一代囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）校正剂VX-659与tezacaftor和ivacaftor联用的三联疗法（VX-659-tezacaftor-ivacaftor），恢复囊性纤维化患者的Phe508del CFTR蛋白功能。

研究者使用人支气管上皮细胞，评估VX-659-tezacaftor-ivacaftor对Phe508del CFTR蛋白的加工、运输和功能产生的影响。结果显示，VX-659-tezacaftor-ivacaftor在体外显著改善了Phe508del CFTR蛋白的加工和运输以及氯离子转运。

10、宫颈癌：微创vs开腹根治性子宫切除术

Minimally Invasive versus Abdominal Radical Hysterectomy for Cervical Cancer

研究概要：

该项试验纳入组织学亚型为鳞状细胞癌、腺癌或腺鳞癌的IA1期（淋巴血管浸润）、IA2期或IB1期宫颈癌患者，患者被随机分配至接受微创手术或开放手术治疗。共有319例患者被分配接受微创手术，312例患者被分配接受开放手术。接受微创手术的患者中，84.4%接受了腹腔镜手术，15.6%接受了机器人辅助手术。

结果表明，在早期宫颈癌患者中，与开腹根治性子宫切除术相比，微创根治性子宫切除术的无病生存率和总生存率较低。

11、急性冠脉综合征后使用Alirocumab治疗与心血管结局

Alirocumab and Cardiovascular Outcomes after Acute Coronary Syndrome

研究概况：

这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，纳入18924名1至12个月前发生急性冠状动脉综合征的患者，接受强化剂量或最大耐受剂量的他汀类药物治疗。患者每2周被随机分配接受皮下注射 Alirocumab 75 mg 治疗（9462名患者）或安慰剂（9462名患者）。主要终点为冠心病死亡、非致死性心肌梗死、致死性或非致死性缺血性卒中或需要住院的不稳定性心绞痛。

结果显示，既往发生过急性冠脉综合征以及接受高剂量他汀治疗的患者，接受Alirocumab的患者，缺血性心血管事件的复发风险要比安慰剂组低。

12、唑来膦酸钠预防老年女性骨质疏松性骨折

Fracture Prevention with Zoledronate in Older Women with Osteopenia

研究概况：

这项为期6年的双盲试验，纳入2000名65岁或以上的骨量减少的女性，随机分配接受4次5mg的唑来膦酸盐输液（唑来膦酸盐组）或生理盐水（安慰剂组），中间间隔18个月。该研究的主要终点是首次发生非椎骨或椎骨骨折的时间。

结果显示，接受唑来膦酸治疗的骨量减少女性，非椎骨或椎骨脆性骨折的风险明显低于安慰剂组的女性。

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