年终盘点：2024年5大医学突破

4天前来源：医咖会

2024年12月14日，美国知名科技网站Gizmodo发文，总结了2024年度5大医学突破，包括：对抗超级细菌的新药物、治疗精神分裂症的开创性药物、类似疫苗的抗HIV药物、抗痴呆症药物、潮热治疗药物。

01.对抗超级细菌的新药物

抗生素耐药性是全球公共卫生面临的重大挑战之一。许多致病菌逐渐对常见药物产生了耐药性，包括那些导致尿路感染的细菌。2024年10月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种针对顽固性尿路感染的新药：Orlynvah。

Orlynvah仅获批用于治疗大肠杆菌、肺炎克雷伯氏菌或奇异变形杆菌引起的某些尿路感染，特别是对其他抗生素无效或预计无效的感染。Orlynvah将一种延长抗生素在体内持续时间的药物与青霉烯类抗菌药结合在一起，是首个获批的口服青霉烯类药物。

02.治疗精神分裂症的开创性药物

多年来，科学家们已经研发出一些不那么刺激的抗精神病药物，但这些药物都基于相同的基本原理，即针对大脑中的神经递质多巴胺。然而，多巴胺并不是与精神分裂症有关的唯一神经递质，仅仅调整多巴胺往往不足以控制患者的症状。

2024年9月，FDA批准了自20世纪50年代以来首个新型治疗精神分裂症的药物：Cobenfy。

与以往针对多巴胺的抗精神病药物不同，Cobenfy是首个使用新作用机制的精神分裂症药物——针对神经递质乙酰胆碱。Cobenfy是两种药物的组合：占诺美林（刺激大脑中的乙酰胆碱受体）和曲司氯铵（旨在阻断占诺美林对其他部位的脱靶效应）。在临床试验中，Cobenfy明显减轻了患者的精神分裂症症状，且不会引起严重副作用。

Cobenfy对现有治疗药物无效的精神分裂症患者意义重大，但其价值远不止于此。研究者和制药公司将开发其他乙酰胆碱类药物，不仅用于治疗精神分裂症，还用于治疗其他神经系统疾病，如阿尔茨海默病。

03.类似疫苗的抗HIV药物

抗逆转录病毒疗法使HIV感染者可能拥有正常的预期寿命，HIV暴露前预防（PrEP）大大降低了HIV感染风险。

目前，PrEP治疗通常以每日一次的形式进行，FDA在2021年批准了一种每两个月注射一次的PrEP治疗。2024年6月，Gilead公司公布了PURPOSE 1试验的结果，测试了一种名为lenacapavir的抗逆转录药物，该药物可以每半年注射一次，用于预防HIV感染。这项III期试验发现，lenacapavir在预防女性HIV感染方面的效果与每日PrEP效果一样好，甚至更好。

2023年，PURPOSE II 试验的初步结果也证明了该药物对男性的有效性。两项试验显示，每年两次使用lenacapavir预防艾滋病的有效率估计超过 99%，并且副作用与现有的PrEP药物相似。这种药物的疫苗式特性可能为预防HIV提供更便捷和更安全的选项，尤其是在HIV流行率较高的地区。

04.首个治疗罕见痴呆症的药物

尼曼匹克病C型（NPC）是一种罕见但会危及生命的遗传性疾病，NPC患者的胆固醇和脂质会在体内多个器官内积聚并产生毒性，包括肝脏、脾脏和大脑。NPC的症状和进展程度不同，但通常都有痴呆的症状，患者的平均预期寿命仅为13岁。2024年9月，FDA批准了两种旨在治疗NPC的药物：Miplyffa和Aqneursa。

这两种药物均以药片的形式服用，显示出延缓症状恶化的效果。但二者之间存在重要差异：Aqneursa可单独服用，而Miplyffa则需与一种酶抑制剂联合使用。目前尚需时间来了解这些药物能在多大程度上改变疾病进程，但鉴于目前缺乏其他治疗选择，这些药物的批准具有里程碑意义。

05.潮热治疗的新时代

2024年8月，拜耳（Bayer）公布了两项成功的III期试验结果，测试实验药物elinzanetant对40岁以上女性中至重度潮热的治疗效果。试验结果显示，相比安慰剂组，服用elinzanetant的女性在症状改善方面效果明显更优，超80%的女性在服用该药后症状减轻了50%以上。

FDA目前尚未正式批准该药物，最终决定预计将在明年7月做出。如果成功获批，elinzanetant将成为继非唑奈坦后第二种通过影响潮热相关神经元来缓解症状的非激素药物，也是第一种通过阻断两个关键受体来发挥作用的非激素药物。对于那些无法或不愿接受激素治疗的女性来说，提供更多的治疗选择将非常重要。