一般情况下，临床试验分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。

1. Ⅰ期：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。包括：
1. 耐受性试验：初步了解试验药物对人体的安全性情况，观察人体对试验药物的耐受及不良反应。
• 主要目的是评价药物的毒性而非疗效，
• 决定合适的给药剂量和给药途径，
• 研究对象一般为健康志愿者，
• 对于肿瘤化疗药物，因其一般是具有细胞毒性的药物，所以研究对象一般选择肿瘤患者。
2. 药代动力学试验：了解人体对试验药物的处置，即对试验药物的吸收、分布、代谢、消除等情况。
2. Ⅱ期：治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。——药物的剂量效应。
• 是关于药物初步疗效和安全性的小样本的临床研究；
• 非肿瘤药物的Ⅱ期临床试验，可能还会包括从大量无效或者毒性大的药物中筛选具有疗效潜能的药物的试验；
• 准确鉴别药物的受益病人人群，证实和估计Ⅰ期试验确定的用药剂量的有效性；
• 样本量很少会超过100-200例；
• 细分成：Ⅱa期小样本单臂临床试验，Ⅱb期较大样本的随机对照临床试验；
• 一个药物已经上市后，临床医生可在新的治疗领域开展Ⅱ期临床试验，探索该药物的疗效和安全性；
3. Ⅲ期：治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。——大规模的药物效果的证实性研究。
• 多中心大规模的平行盲法随机对照设计；
• 主要目的是：证明药物的疗效，一般是为了获得监管部门和疾病领域的专家对疗效的认可从而获批适应症；
• 设计周密严谨、病人的代表性强；
• 结局变量一般是患者
• Ⅲa期可以是和Ⅱ期研究类似的“探索性”的临床试验，比如样本量比较大的随机对照研究，但目的并非是证实疗效；Ⅲb期是以证实疗效为目的；
4. Ⅳ期：新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应、评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。——药物上市后的监测研究
• 药物上市后的监测研究；
• 登记各医院的用药量和出现SAE的频率；
• 监管部门还会针对特定的药物进行抽样调查；
5. 额外地，除了传统意义上说的Ⅰ-Ⅳ期临床试验外，还有所谓的0期临床试验的概念：

  2006年FDA提出了0期临床试验的概念：指在完成临床前试验后，但未正式进入临床试验之前开展的临床试验，方法是研究者使用微剂量在少量健康志愿者或者病人（通常为6~15人）进行药物试验，收集必要的有关药物安全及药代动力学的试验数据，目的是评估研发药物是否具有进一步开发为新药或生物制剂的可能性。

• 由于0期研究不以研究疗效为目的，受试者少、剂量很低，因而可能带来的临床风险也小。在对有生命危险或严重疾病的药物研发中，鼓励进行0期研究。
• 0期研究有以下特点：①受试者少（10~15例）；②剂量低；③给药时间短（如7天）；④不以研究疗效为目的；⑤在I期研究前进行；⑥通常在6个月内完成。