在随机对照试验(RCT)中,随机化保证了研究对象的各项基线特征(例如年龄、性别、疾病严重程度、伴随疾病等能够影响疾病预后的因素)在试验组和对照组之间的均衡性。
然而,RCT研究并非总是可行。
第一,对于需要很长时间的干预和随访来观察长期效应的研究,或者需要大量样本来观察罕见严重不良事件的研究,RCT并不是最理想的,因为它十分昂贵且需要耗费大量资源,实施起来也非常困难;
第二,当研究的干预措施具有一定风险时,随机分组则可能无法满足伦理要求,不能将患者随机分配到具有一定风险的干预组中。
针对这些情况,观察性研究可以提供更好的证据来源。实际上,越来越多设计规范的观察性研究被广泛应用到疗效比较中,甚至有学者认为观察性研究能够解决RCT在人群普遍适用性上的缺陷,从而提供最接近真实世界的疗效评价结果。
然而,在真实世界中,治疗方案的选择往往是根据可能影响患者预后的因素来确定的,而这些影响因素在暴露/处理组和非暴露/对照组的人群中常常分布并不均衡,这就导致观察性研究的结果可能会产生一定的偏倚。
为了克服预后因素分布的不均衡性,保证观察性研究结果的真实性和可靠性,我们可以从统计学的角度来对其进行调整和处理,常用的统计学方法包括分层分析(Stratified Analysis)、多因素调整分析(Multivariable risk adjustment)、倾向性评分分析(Propensity Score Analysis,PSA)、工具变量分析(Instrumnental Variable Analysis,IVA)等等。
我们将通过一系列的文章,针对观察性研究控制混杂因素的方法一一向大家介绍。
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