新英格兰医学杂志刊出的一篇综述《The Primary Outcome Is Positive — Is That Good Enough?》中[1]，作者认为当临床试验的主要结局阳性时，还应当考虑11个问题。（表1）

表1. 主要结局阳性时应当考虑的问题

上一期，我们讲了“P<0.05就是强有力的证据吗？”，今天，我们探讨一下“治疗的获益有多大？”

一、“P<0.05”就是疗效很好吗？

新英格兰医学杂志发表的一项3b期药物临床试验——IMPROVE-IT[2]，探讨“维多灵（依折麦布+辛伐他汀的复合制剂）”相比于“辛伐他汀”，是否可以改善急性冠脉综合征患者的心血管结局。研究的主要结局为复合结局，包括心血管死亡、主要冠脉事件或非致死性心梗。

研究者发现“维多灵”组7年的主要结局发生率为32.7%，“辛伐他汀”组为34.7%。HR=0.94 (95% CI, 0.89 to 0.98, P = 0.016)。（图1）尽管该研究得到了“P=0.016<0.05”，但需要考虑的是， “维多灵”治疗获益（将主要结局的发生率降低了2个百分点）是否足够大，是否能抵消治疗花费、并发症的 “成本”？ 

图1. IMPROVE-IT试验的主要结局发生率

因此，尽管该研究的“P<0.05”，但FDA认为“治疗的获益较小”，拒绝了维多灵扩展适应症——降低心血管事件发生率的申请。

二、如何表示“治疗的获益有多大”？

表示“治疗的获益有多大”，可以通过相对指标，如相对危险度（Relative Risk, RR）、比值比（Odds Ratio, OR）、风险比（Hazard Ratio, HR）等；也可以通过绝对尺度，比如绝对危险度（Absolute Risk, AR）、平均值差（Mean Difference, MD）、需治疗人数（Number Need to Treat, NNT）等。