非劣效性试验+分类变量

样本量计算非劣效性试验
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一、问题与数据

某研究者拟开展一项非劣效设计的随机对照试验,探讨某降压新药A的降压效果是否不差于标准药物B。根据以往的文献资料,使用标准药物B后,高血压病患者的全因死亡率为10%。

 

新药的用药依从性更好,假设新药A对全因死亡的效果不劣于标准药物B。取非劣效性界值(δ)为2%(即使用新药A后,患者的全因死亡率不大于12%),设α=0.025(单侧),把握度(1-β)=0.8,两组研究对象数量相等,则需要多少样本量?

二、对问题分析

估算非劣效性试验的样本量时,首先应当拟定检验水准α和检验效能1-β。一般情况下非劣效性试验的假设检验是单侧的,我们可选取α=0.025(单测),1-β可取0.8

 

此外,本研究的研究结局是分类变量,还需要根据既往文献或预试验的结果,给定两个参数:1) 对照组研究结局的率;2) 非劣效性界值δ。

 

非劣效性界值δ的大小应该由临床专家来确定,一般是从专业角度反复论证并结合研究本身得到,切不可随意决定。

 

有学者对δ提供了可供参考的建议标准,如血压可取5mmHg,胆固醇可取0.52mmol/L(20mg/dl),白细胞可取500个/mm3等。当δ难以确定时,可酌情取1/5-1/2个标准差或对照组均数的1/10-1/5。

 

对两组率而言,有人建议δ最大不应超过对照组样本率的1/5。δ也不能过小,否则,所需的样本含量可能会太大而不切实际。

三、PASS操作
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四、结果解释
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五、撰写结论

本研究为非劣效设计的随机对照试验,拟探讨某降压新药A的降压效果是否不差于标准药物B。根据以往的文献资料,使用标准药物B后,高血压病患者的全因死亡率为10%。

 

新药的用药依从性更好,假设新药A对全因死亡的效果不劣于标准药物B。取非劣效性界值(δ)为2%,设α=0.025(单侧),把握度(1-β)=0.8,两组样本量相等,利用PASS 11软件计算得到试验组和对照组的样本量N1=N2=3532例。

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